Disc Medicine 实现监管里程碑，提交了Bitopertin的FDA申请，用于治疗罕见血液疾病

Disc Medicine在其药物开发管线方面迈出了重要一步，披露已向FDA提交了比托泊汀（bitopertin）的新药申请（NDA），该药物针对12岁及以上患者的红细胞前体血红蛋白增多症（EPP）和X连锁前体血红蛋白增多症。这种罕见的遗传性疾病影响身体产生血红素的能力，导致严重的光敏感性和其他令人衰弱的并发症。

此次监管提交采用了加快审查框架。Disc Medicine通过FDA的加速批准途径提交申请，利用前体血红素IX（protoporphyrin IX）——一种关键生物标志物的积累减少——作为替代终点。公司同时申请优先审查（Priority Review）资格，有望加快监管决策的时间表。

临床基础：强大的试验数据支持申请

NDA的提交基于全面的临床证据。Disc Medicine的申请得到了第2阶段BEACON和AURORA研究的积极结果的支持，这两项研究专门评估比托泊汀在EPP患者中的疗效和安全性。此外，提交材料还包括由罗氏（Roche）最初生成的历史临床数据，包括从多个研究中超过4000名试验参与者收集的安全性信息。这一庞大的安全性数据库增强了监管机构的信心，展示了该药物在广泛患者群体中的耐受性。

战略合作推动开发进展

Disc Medicine能够推进比托泊汀的开发，得益于2021年5月与制药巨头罗氏建立的关键授权协议。在此安排下，Disc Medicine获得了该化合物的全球权利，使公司能够进行进一步开发并推动商业化努力。这一合作关系在利用数十年的制药研究和临床经验方面发挥了关键作用，将该疗法带得更接近患有这种令人衰弱的罕见疾病的患者。