EDG-7500 在 CIRRUS-HCM 临床试验中取得重大里程碑：Edgewise 展示多种 HCM 变异的临床潜力

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) 已成功推进其主要候选药物 EDG-7500 通过临床评估的关键阶段，完成了第2阶段 CIRRUS-HCM 研究的 B 和 C 部分，同时发布了 D 部分的鼓舞人心的安全中期结果。这标志着这家生物技术公司在治疗肥厚型心肌病这一常见遗传性心脏疾病方面的一个重要转折点。

了解临床需求

肥厚型心肌病带来了重大医疗挑战，影响全球约每500人中就有1人，是最常见的遗传性心脏疾病。患者面临心力衰竭、危险性心律失常和猝死的高风险。现有的药物干预措施风险较大，尤其是收缩功能障碍方面的担忧，凸显了对更安全治疗方案的迫切需求。EDG-7500 作为一种口服的心肌肌节调节剂，旨在早期收缩速度的降低同时增强心脏放松——全部不影响收缩性能指标。

试验进展与疗效信号

CIRRUS-HCM 研究在不同患者群体中展现出连续的进展。A 部分于2025年4月结束，在四周评估期内显示出强劲的结果：患者快速且具有临床意义的左室流出道（LVOT）梯度下降，以及患者报告的结局改善，伴随有有利的生物标志物变化，同时保持左心室射血分数的稳定。

B 部分招募了阻塞型 HCM 亚组，显示出剂量依赖的治疗反应。EDG-7500 治疗在多个临床参数上表现出可衡量的改善：NT-proBNP 降低、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分提升、纽约心脏病协会（NYHA）功能分级改善，以及左心室流出道梯度的显著改善。

C 部分专注于非阻塞型 HCM 表型，EDG-7500 展示了 NT-proBNP 的降低和舒张功能的改善，验证了其在不同 HCM 表现中的治疗适用性。

安全性成为差异化亮点

D 部分的中期数据尤为重要，有助于竞争定位。正在进行的12周评估显示，EDG-7500 具有良好的耐受性，没有临床意义上的左心室射血分数下降——这是相较于其他心肌肌球蛋白抑制剂的一个关键安全优势。持续的心脏监测未检测到房颤事件。这一安全范围，将监测负担降低到大约0.71倍于其他药物的要求，如果获得监管批准，可能大幅扩大适用患者群体。

时间表与市场影响

Edgewise 预计将在2026年第二季度完成 D 部分的全部结果，计划在年底启动第3阶段试验。公司强调，收缩功能的保护可能显著减少临床监测需求，并在获批后扩大患者的可及性。

EWTX 股价在过去12个月内波动在10.60美元至30.48美元之间。目前盘前交易反映出投资者的乐观情绪，股价为22.75美元，涨幅为4.62%。