EDG-7500 atteint des étapes majeures dans l'essai CIRRUS-HCM : Edgewise démontre un potentiel clinique à travers les variantes de l'HCM

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) a réussi à faire progresser son candidat principal EDG-7500 à travers les étapes critiques de l’évaluation clinique, en complétant les Parties B et C de l’étude de phase 2 CIRRUS-HCM tout en publiant des résultats intermédiaires encourageants sur la sécurité de la Partie D. Cela représente un point d’inflexion important pour l’approche de la société biotech dans le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique, un trouble cardiaque héréditaire répandu.

Comprendre le besoin clinique

La cardiomyopathie hypertrophique pose un défi médical important, affectant environ 1 personne sur 500 dans le monde et représentant la maladie cardiaque génétique la plus courante. Les patients sont plus vulnérables à l’insuffisance cardiaque, aux arythmies dangereuses et à la mort subite. Les interventions pharmacologiques existantes comportent des profils de risque considérables, notamment en ce qui concerne la dysfonction systolique, soulignant le besoin urgent d’options thérapeutiques plus sûres. EDG-7500, conçu comme un modulateur du sarcomère cardiaque disponible en forme orale, cible la réduction précoce de la vitesse de contraction tout en améliorant la relaxation cardiaque — le tout sans compromettre les mesures de performance systolique.

Progrès de l’essai et signaux d’efficacité

L’étude CIRRUS-HCM a montré une progression séquentielle à travers différentes populations de patients. La Partie A, terminée en avril 2025, a révélé des résultats solides dans une fenêtre d’évaluation de quatre semaines : les patients ont connu des réductions rapides et cliniquement significatives du gradient LVOT, ainsi que des améliorations significatives des résultats rapportés par les patients, complétées par des changements favorables des biomarqueurs tout en maintenant la stabilité du fraction d’éjection du ventricule gauche.

La Partie B a inclus le sous-groupe HCM obstructif et a montré des réponses thérapeutiques dépendantes de la dose. Le traitement par EDG-7500 a produit des améliorations mesurables sur plusieurs paramètres cliniques : réduction de NT-proBNP, progression du score du Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, amélioration de la classe fonctionnelle de l’American Heart Association, et réduction significative du gradient du tractus outflow ventriculaire gauche.

La Partie C s’est concentrée sur les phénotypes HCM non obstructifs, où EDG-7500 a démontré des réductions de NT-proBNP couplées à des améliorations de la fonction diastolique, validant son applicabilité thérapeutique à travers différentes manifestations de l’HCM.

Le profil de sécurité apparaît comme un point de différenciation

Les données intermédiaires de la Partie D sont devenues particulièrement importantes pour le positionnement concurrentiel. L’évaluation de 12 semaines en cours a montré qu’EDG-7500 était bien toléré, sans déclin cliniquement significatif de la fraction d’éjection du ventricule gauche — un avantage clé en matière de sécurité par rapport aux inhibiteurs de la myosine cardiaque alternatifs. La surveillance cardiaque continue n’a détecté aucun épisode de fibrillation atriale. Cet environnement de sécurité, qui réduit la charge de surveillance à environ 0,71 de celle requise par les agents comparables, pourrait considérablement élargir la population de patients éligibles si l’approbation réglementaire est obtenue.

Calendrier et implications pour le marché

Edgewise prévoit la livraison complète des résultats de la Partie D au cours du deuxième trimestre 2026, avec le lancement de l’essai de phase 3 prévu pour la fin de l’année. La société a souligné que la préservation de la fonction systolique pourrait réduire de manière significative les exigences de surveillance clinique et élargir l’accès des patients après approbation.

L’action EWTX a fluctué entre 10,60 $ et 30,48 $ au cours des 12 derniers mois. La négociation en pré-marché actuelle reflète l’optimisme des investisseurs, avec des actions à 22,75 $, ce qui représente une hausse de 4,62 %.