لقد لاحظت أن سهم (BBIO) الخاص بـ BridgeBio يشهد يومًا قويًا بعد صدور بيانات تجربتهم على التخلّق القصير. نتائج PROPEL 3 تبدو جيدة جدًا بالنسبة لـ infigratinib - أظهر الأطفال الذين يتناولون الدواء نموًا حوالي 1.74 سم/سنة أكثر مقارنةً بالدواء الوهمي، وهو في الواقع نوع التحسن الذي ترغب في رؤيته في علاج القزامة. يتحدثون عن تقديم طلب للFDA في النصف الثاني من هذا العام.

ما يثير الاهتمام هو توقيت ذلك. شركة Ascendis لديها دواؤها الخاص بالفعل ووصلت إلى هدف تاريخ PDUFA الخاص بها في فبراير، لذلك الأمر في مساره بالفعل. شركة BioMarin حصلت على موافقة Voxzogo منذ سنوات، لذا الضغط التنافسي حقيقي. ولكن إذا ثبتت بيانات BridgeBio، فقد يكون لديهم خيار مهم في هذا المجال.

السهم ارتفع بنسبة تقارب 7% ويستقر حاليًا عند $78 right، قريب جدًا من أعلى مستوى خلال 52 أسبوعًا عند 84.94 دولار. الاختبار الحقيقي سيكون رأي الجهات التنظيمية عند مراجعة NDA. عادةً ما يستغرق عملية هدف PDUFA بضعة أشهر، لذلك من المحتمل أن نرى قرارًا في أواخر 2026 أو أوائل 2027 إذا سارت الأمور بسلاسة. كما أن التحمل كان جيدًا أيضًا - لم تظهر مشاكل خطيرة مرتبطة بالدواء في التجربة، وهو دائمًا أمر إيجابي لعلاجات الأمراض النادرة.