Omeros 開創新局：首個獲得 FDA 批准用於危及生命的移植微血管病的療法

數十年來，移植受者面臨一個令人恐懼的併發症，卻沒有有效的治療選擇——移植相關血栓性微血管病變 (TA-TMA)。如今情況已改變。Omeros Corporation 剛剛獲得 FDA 核准 YARTEMLA，這是首個也是唯一獲批用於治療這種罕見但破壞性的移植後狀況的療法。

臨床現象：為何這很重要

TA-TMA 源自補體系統中凝集素途徑的失控激活——本質上是幹細胞移植後身體防禦機制失控的結果。數據說明了真實情況：在高風險患者中，死亡率可能超過90%，存活者常常多年與慢性腎臟問題作鬥爭。這不是一個小眾問題；它是一個移植醫學的危機，直到現在仍缺乏解決方案。

YARTEMLA 的作用原理

這款藥物設計巧妙。YARTEMLA (narsoplimab-wuug) 是一種完全人源單克隆抗體，專門針對 MASP-2——推動微血管病變的關鍵酶。它的智慧之處在於：它能關閉凝集素補體途徑，同時不影響基本免疫防禦所需的經典途徑和旁路。換句話說——患者可以獲得保護，同時不失去抵抗感染的能力。

令人信服的 FDA 數據

Omeros 提供了來自第二期臨床試驗和擴展使用計劃的有力證據。在受控試驗中，接受 YARTEMLA 的患者達到 61% 的完全反應率，實際應用中數字升至 68%。更重要的是，100 天存活率達到 73-74%——較歷史 TA-TMA 結果有顯著改善。當然，36% 的患者出現嚴重感染，但監管機構認為整體利益風險比是穩固有利的。值得注意的是，沒有特殊警告標籤或預先接種疫苗的要求。

商業推廣與市場前景

Omeros 計劃於 2026 年 1 月進入美國市場，並已準備好專門的帳單基礎設施。歐洲藥品管理局的審查正在進行中，預計在 2026 年中旬做出決定。對投資者來說，OMER 股價在過去一年範圍為 2.95 美元至 12.10 美元，目前在盤前交易為 9.00 美元，上漲 2.86%。這一批准使 Omeros 成為滿足未被滿足醫療需求的獨家企業，預示著在全球移植中心具有可觀的營收潛力。

這一 FDA 決定標誌著移植醫學的一個轉折點，將一個無法治療的殺手轉變為一個可控的併發症，並提供了真正的治療選擇。