Vừa mới cập nhật một số tin tức sinh học công nghệ thú vị. Septerna đã âm thầm tiến hành các bước với chất ức chế MRGPRX2 của họ là SEP-631, và dữ liệu Giai đoạn 1 mà họ vừa công bố thực sự khá ổn định.

Vì vậy, đây là những gì đã xảy ra: họ đã tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược ở tình nguyện viên khỏe mạnh để kiểm tra độ an toàn, khả năng dung nạp và cách thuốc hoạt động thực sự. Phát hiện chính? SEP-631 đã thể hiện rất tốt về mặt dược động học. Sử dụng phản ứng tạo sưng da do icatibant gây ra làm chỉ số đo lường (cơ bản là một phương pháp tiêu chuẩn để đo hoạt động của tế bào mast), họ đã thấy sự ức chế mạnh mẽ trên toàn bộ các chỉ số. Ở liều 10 mg dùng một lần mỗi ngày, họ đạt được sự ức chế hoàn toàn đối với liều thử thách thấp hơn. Khi đẩy lên liều thử thách cao hơn, họ cần 90-200 mg để gần như ức chế hoàn toàn, nhưng rõ ràng là phụ thuộc vào liều.

Điều khiến tôi chú ý là hồ sơ dược động học. Thời gian bán thải khoảng 24 giờ, không có tác dụng đáng kể của thức ăn, và nó hỗ trợ liều dùng một lần mỗi ngày. Thực tế là khá rõ ràng từ góc độ thực tế. Thêm vào đó, thuốc được dung nạp tốt ở tất cả các liều với hồ sơ tác dụng phụ tương tự như giả dược. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng, không có bất thường về xét nghiệm máu hoặc điện tâm đồ. Điều này luôn là dấu hiệu tốt.

Bây giờ, điều thú vị đối với các nhà đầu tư là: Septerna dự định tiến vào Giai đoạn 2b vào cuối năm nay, đặc biệt trong bệnh nổi mề đay mãn tính tự phát (CSU). Giai đoạn 2b này sẽ là thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược và toàn cầu. Họ nhắm vào bệnh nhân CSU mức độ trung bình đến nặng chưa phản ứng đủ với thuốc kháng histamin thế hệ thứ hai. Họ cũng đang xem xét bệnh nổi mề đay kích thích mãn tính và khám phá các chỉ định khác dựa trên tế bào mast như viêm da dị ứng, viêm bàng quang kẽ, đau nửa đầu và hen suyễn.

Cổ phiếu đã giao dịch trong khoảng từ 4,66 USD đến 32,63 USD trong năm qua, đóng cửa thứ Sáu ở mức 29,02 USD. Nếu dữ liệu Giai đoạn 2 giữ vững và họ có thể phân biệt đây như một phương pháp điều trị uống trong một thị trường đang đói các giải pháp tốt hơn, có thể sẽ có điều gì đó đáng chú ý. Cần theo dõi khi họ tiến hành chương trình Giai đoạn 2.