Năm nhà đổi mới trong lĩnh vực công nghệ sinh học được định vị cho các đột phá tiềm năng: Những gì 2026 mang lại cho những người tìm kiếm tăng trưởng cao

Thị trường phục hồi mở ra cơ hội cho đổi mới trong lĩnh vực sinh học

Cảnh quan dược phẩm và sinh học đã có những chuyển biến mạnh mẽ trong những tháng gần đây. Sau khi gặp khó khăn trong nửa đầu năm 2025, các ông lớn như Pfizer, AstraZeneca, Eli Lilly và Novo Nordisk đã đàm phán về khung giá với chính quyền Trump, giúp ổn định tâm lý nhà đầu tư. Đồng thời, hoạt động sáp nhập và mua lại đã phục hồi, báo hiệu sự tự tin trở lại trong toàn ngành.

Sự phục hồi này được thể hiện rõ qua các chỉ số hiệu suất: ngành Dược phẩm vốn lớn đã vượt S&P 500 trong ba tháng qua. FDA duy trì tốc độ phê duyệt ổn định suốt năm 2025, tính đến giữa tháng 12 đã phê duyệt 41 loại thuốc. Nhìn về phía 2026, đổi mới R&D vẫn là trọng tâm chính, đặc biệt là trong các lĩnh vực điều trị béo phì, ứng dụng liệu pháp gene, rối loạn viêm và giải pháp thần kinh.

Điều gì tạo nên một cổ phiếu “bứt phá”?

Trong thuật ngữ sinh học, cổ phiếu bứt phá là các công ty thể hiện một hoặc nhiều chỉ số sau: gần đây đạt kết quả tích cực trong thử nghiệm lâm sàng với các mốc dữ liệu sắp tới, đã được FDA phê duyệt quan trọng hoặc đang chờ quyết định của cơ quan quản lý, hoặc đã tiên phong trong các tiến bộ khoa học đáng chú ý. Năm công ty đáng chú ý dành sự chú ý của nhà đầu tư: Mind Medicine (MindMed) [MNMD], Ocugen [OCGN], Keros Therapeutics [KROS], Kyverna Therapeutics [KYTX], và Celcuity [CELC].

Theo xếp hạng của Zacks, KROS được xếp hạng #1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (Giữ). Các công ty này hiện đang hoạt động lỗ do chi tiêu R&D cao cho các phát triển tiên tiến. Tuy nhiên, việc thương mại hóa thuốc thành công có thể mang lại cơ hội doanh thu lớn. Nhóm năm cổ phiếu này đã vượt xa mức tăng 15,3% trong ba tháng của toàn ngành.

Lưu ý quan trọng: Đầu tư vào lĩnh vực sinh học vốn dĩ có tính biến động cao. Thành công phụ thuộc hoàn toàn vào kết quả phê duyệt của FDA. Nhiều công ty trong số này còn cách các dữ liệu quan trọng vài năm, phù hợp chủ yếu với các nhà đầu tư mạo hiểm chấp nhận rủi ro cao.

MindMed: Đổi mới tâm thần qua nghiên cứu Lysergide

MindMed đang phát triển MM120, dạng viên phân tán qua đường miệng, là phiên bản tối ưu hóa dược lý của lysergide D-tartrate. Hợp chất này nhắm vào rối loạn lo âu tổng quát (GAD) và trầm cảm chính (MDD).

Hai thử nghiệm giai đoạn III quan trọng — Voyage và Panorama — hiện đang tuyển bệnh nhân mắc GAD. Kết quả sơ bộ của Voyage dự kiến sẽ có trong nửa đầu 2026, dữ liệu của Panorama sẽ theo sau trong nửa cuối năm. Việc FDA cấp phép điều trị đột phá cho MM120 trong GAD phản ánh nhu cầu chưa được đáp ứng rõ rệt trong lĩnh vực này, nơi thuốc mới cuối cùng được phê duyệt vào năm 2007.

Dữ liệu giai đoạn II đã chứng minh hiệu quả vượt trội so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại cùng với khả năng dung nạp an toàn tốt. Thử nghiệm Emerge trong MDD tiến triển nhanh hơn dự kiến, dự kiến công bố dữ liệu giữa năm 2026 so với dự báo ban đầu là nửa cuối năm. Công ty dự định ra mắt Ascend, một nghiên cứu giai đoạn III thứ hai về MDD, vào giữa 2026.

MM402, ứng viên thứ hai của MindMed cho rối loạn phổ tự kỷ, sẽ bắt đầu các nghiên cứu giai đoạn II vào cuối năm 2025. Với ba kết quả chính dự kiến, 2026 có thể là bước ngoặt chuyển đổi. Một vòng tài trợ 258,9 triệu USD đã củng cố mạnh mẽ bảng cân đối kế toán, cho phép đẩy nhanh phát triển MM120.

Ocugen: Chuỗi gene therapy đa chương trình

Ocugen đang tiến nhanh qua ba chương trình gene therapy khác nhau nhằm điều trị các bệnh võng mạc với cơ chế khác biệt.

Chương trình hàng đầu là OCU400 cho bệnh võng mạc sắc tố (RP), một rối loạn di truyền hiếm gặp gây mất thị lực tiến triển. Thử nghiệm liMeliGhT giai đoạn III đang gần hoàn tất tuyển bệnh, dự kiến kết quả chính sẽ có trong quý 4/2026. Đơn xin cấp phép biologics sẽ bắt đầu trong H1 2026, và dự kiến nộp BLA đầy đủ trong năm 2026. Chỉ định thuốc hiếm hỗ trợ cho điều trị này. Đáng chú ý, RP liên quan đến đột biến hơn 100 gen; hiện chỉ có một liệu pháp đã được phê duyệt, nhắm vào một đột biến duy nhất. OCU400 dùng tiêm dưới võng mạc một lần để xử lý nhiều đột biến gene.

Nghiên cứu GARDian3 đánh giá OCU410ST cho bệnh Stargardt, hiện chưa có thuốc nào được FDA phê duyệt. Dữ liệu tạm thời dự kiến sẽ có giữa năm 2026; hồ sơ BLA dự kiến nộp trong H1 2027.

OCU410 bước vào giai đoạn II như một mũi tiêm duy nhất cho bệnh thoái hóa hoàng điểm khô tiến triển. Dữ liệu giai đoạn II dự kiến trong quý 1/2026, và dự kiến bắt đầu giai đoạn III giữa năm 2026. Các lựa chọn hiện tại cho bệnh nhân GA chỉ gồm các liệu pháp chống bổ thể cần nhiều mũi tiêm. Ocugen tin rằng OCU410 xử lý các cơ chế bệnh rộng hơn ngoài con đường bổ thể, có thể định hình lại các phương pháp điều trị.

Với cả ba chương trình đều tiến đúng kế hoạch, dự kiến sẽ có ba hồ sơ BLA trong vòng ba năm tới.

Keros Therapeutics: Tập trung vào DMD sau phân bổ chiến lược

Keros dự kiến bắt đầu nghiên cứu giai đoạn II của KER-065 ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) trong quý 1/2026. Thuốc ức chế TGF-β phân biệt này đã nhận được chỉ định thuốc hiếm cho điều trị DMD.

Tháng 8/2025, Keros đã ngừng phát triển cibotercept cho tăng áp động mạch phổi, chuyển hướng nguồn lực sang KER-065, được xem là chương trình tiềm năng nhất của công ty. Các kết quả giai đoạn I trước đó về DMD đã thành công trong việc đạt các mục tiêu chính về an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lý, hỗ trợ tiến tới phát triển.

Quan hệ đối tác chiến lược với Takeda Nhật Bản liên quan đến phát triển elritercept, một protein hợp nhất ActRIIA dành cho điều trị hội chứng rối loạn tạo máu và xơ tủy. Takeda dự kiến sẽ tiến vào giai đoạn III cho các ứng dụng điều trị hội chứng rối loạn tạo máu dòng đầu trong thời gian tới. Quan hệ này mang lại doanh thu ngắn hạn qua các khoản thanh toán theo mốc và phí bản quyền cho Keros.

Kyverna Therapeutics: Mở rộng CAR T vào tự miễn

Ứng viên hàng đầu của Kyverna là mivocabtagene autoleucel (miv-cel), là liệu pháp CAR T-cell trong giai đoạn II cho hội chứng người cứng (SPS), một rối loạn tự miễn thần kinh hiếm gặp tiến triển. Phương pháp này có tiềm năng đạt được phê duyệt FDA đầu tiên cho điều trị CAR T trong các chỉ định tự miễn.

Gần đây, dữ liệu thử nghiệm SPS cho thấy cải thiện đáng kể, duy trì trong tổng thể khả năng vận động, cứng và các chỉ số khác. Bệnh nhân không còn cần điều trị miễn dịch nữa. Hồ sơ BLA dự kiến sẽ nộp trong H1 2026. Cả hai đều đã được cấp phép Chăm sóc Y học Tái tạo Tiên tiến và Thuốc hiếm.

Một thử nghiệm đăng ký giai đoạn II/III riêng biệt đánh giá miv-cel trong bệnh nhược cơ toàn thân (gMG). Kết quả tạm thời của giai đoạn II cho thấy khả năng duy trì, không cần thuốc, trong kiểm soát bệnh lâu dài. Giai đoạn III dự kiến sẽ bắt đầu sớm, và dữ liệu giai đoạn II cập nhật dự kiến trong năm 2026.

Các nghiên cứu giai đoạn I/II do nhà nghiên cứu khởi xướng khác đang khám phá ứng dụng trong đa xơ cứng và viêm khớp dạng thấp, nhằm định hướng phát triển trong tương lai. Tháng 11, Kyverna đã huy động được một khoản vay $150 triệu qua Oxford Finance, nâng cao khả năng tài chính để duy trì tiến trình phát triển pipeline.

Celcuity: Tiến xa trong điều trị ung thư vú dòng thứ hai

Tháng 11/2025, Celcuity đã nộp NDA cho FDA về gedatolisib, nhắm vào bệnh ung thư vú tiến xa HR-dương, HER2 âm, đã điều trị bằng thuốc ức chế CDK4/6 trước đó. Hồ sơ dựa trên dữ liệu của nhóm bệnh nhân mang đột biến PIK3CA loại hoang dã từ nghiên cứu giai đoạn III VIKTORIA-1.

Kết quả nhóm bệnh hoang dã cho thấy gedatolisib phối hợp triplet và doublet đạt được cải thiện trung bình thời gian sống không bệnh tiến triển thêm lần lượt là 7,3 và 5,4 tháng so với fulvestrant. Những cải thiện này vượt xa các kết quả đã báo cáo từ bất kỳ nghiên cứu giai đoạn III nào tương tự trong nhóm bệnh nhân này đã điều trị nội tiết thứ hai trở lên. Thời điểm quyết định của FDA dự kiến trong năm 2026, với việc chuẩn bị thương mại đang được đẩy nhanh.

Nhóm bệnh mang đột biến PIK3CA đã hoàn tất tuyển bệnh; dữ liệu sơ bộ dự kiến sẽ có trong H1 2026. Các nghiên cứu bổ sung đang xem xét các kết hợp gedatolisib trong các chỉ định ung thư vú và tuyến tiền liệt.

Điểm nhấn dành cho nhà đầu tư

Năm công ty này đại diện cho bức tranh đổi mới sinh học đang phát triển. Mặc dù mỗi công ty đều mang rủi ro phát triển nội tại, tiềm năng các chất xúc tác quan trọng trong năm 2026 — cùng với các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng lớn trong lĩnh vực của họ — khiến chúng trở thành các ứng viên cần theo dõi chặt chẽ trong quá trình nghiên cứu đầu tư của bạn.