П’ять біотехнологічних інноваторів, орієнтованих на потенційні прориви: що принесе 2026 рік для шукачів високого зростання

Відновлення ринку готує ґрунт для біотехнологічних інновацій

Ландшафт фармацевтичної та біотехнологічної галузі за останні місяці зазнав значних змін. Після труднощів у першій половині 2025 року основні гравці, такі як Pfizer, AstraZeneca, Eli Lilly та Novo Nordisk, домовилися про цінові рамки з адміністрацією Трампа, що стабілізувало настрої інвесторів. Одночасно активність злиттів і поглинань відновилася, що свідчить про відновлення довіри у секторі.

Це відродження відображається у показниках ефективності: галузь великих капіталізацій у фармацевтиці обігнала S&P 500 за останні три місяці. FDA підтримувала стабільний темп затверджень протягом 2025 року, схваливши 41 препарат станом на середину грудня. У 2026 році пріоритетом залишається інновації у R&D, з особливим акцентом на лікування ожиріння, застосування генної терапії, запальні розлади та рішення у нейронауках.

Що робить акцію “проривною”?

У біотехнологічній термінології проривні акції представляють компанії, що демонструють один або кілька з цих ознак: нещодавно досягнуті позитивні результати клінічних випробувань із майбутніми ключовими датами, отримання значних схвалень FDA або очікування регуляторних рішень, або впровадження значних наукових досягнень. П’ять компаній заслуговують уваги інвесторів: Mind Medicine (MindMed) [MNMD], Ocugen [OCGN], Keros Therapeutics [KROS], Kyverna Therapeutics [KYTX], та Celcuity [CELC].

Згідно з рейтингами Zacks, KROS має рейтинг #1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (Hold). Ці компанії наразі працюють з збитками через високі витрати на R&D для передових розробок. Однак успішна комерціалізація препаратів може принести значні доходи. П’ятірка вже перевищила 15,3% тримісячний приріст більш широкої галузі.

Важливе застереження: інвестиції у біотехнології за своєю природою дуже волатильні. Успіх цілком залежить від результатів схвалення FDA. Багато з цих компаній залишаються за кілька років від критичних публікацій даних, тому вони підходять переважно для агресивних інвесторів, готових до високого ризику.

MindMed: Інновації у психіатрії через дослідження лісергід

MindMed просуває MM120, форму таблеток, що розчиняються у роті, яка є фармацевтично оптимізованою версією лісергід D-таррату. Сполука спрямована на генералізований тривожний розлад (GAD) та великі депресивні розлади (MDD).

Два важливі фази III—Voyage і Panorama—зараз набирають пацієнтів із GAD. Перша половина 2026 року принесе результати Voyage, а дані Panorama — у другій половині. Статус проривної терапії FDA для MM120 при GAD відображає значну незадоволену потребу у цій галузі, де останній новий препарат отримав схвалення у 2007 році.

Дані фази II вже продемонстрували ефективність, значно перевищуючи існуючі стандарти лікування, з хорошою безпекою. Випробування Emerge при MDD просунулося швидше, ніж очікувалося, і тепер прогнозується публікація даних у середині 2026 року проти попередньої оцінки другої половини року. Компанія планує запустити Ascend, друге дослідження фази III при MDD, у середині 2026 року.

MM402, другий кандидат MindMed для аутичного спектру розладів, розпочне дослідження фази II до кінця 2025 року. Очікується три ключові результати, і 2026 може стати переломним моментом. Розширене фінансування на 258,9 мільйонів доларів значно зміцнило баланс компанії, прискорюючи розробку MM120.

Ocugen: багатогprogramна генно-терапевтична платформа

Ocugen швидко просувається трьома різними програмами генної терапії, що спрямовані на ретинальні патології з різними механізмами.

Головна програма — OCU400 для ретиніту пігментозу (RP), рідкісного генетичного розладу, що спричиняє прогресуючу втрату зору. Фаза III дослідження liMeliGhT майже завершено, результати очікуються у Q4 2026. Подання заявки на ліцензію біологічних препаратів розпочнеться у першій половині 2026 року, а повне подання BLA — у 2026. Орфанний статус підтримує цю індикацію. Варто зазначити, що RP має мутації у понад 100 генах; наразі існує лише одне схвалене лікування, яке спрямоване на одну мутацію. Одноразова субретинальна ін’єкція OCU400 лікує кілька генетичних мутацій.

Дослідження GARDian3 оцінює OCU410ST для Stargardt, для якої наразі немає схвалених FDA препаратів. Проміжні дані очікуються у середині 2026; подання BLA заплановане на першу половину 2027.

OCU410 входить у фазу II як одноразова ін’єкція для географічної атрофії — прогресуючого сухого вікового макулярного дегенеративного захворювання. Дані фази II очікуються у першому кварталі 2026, а початок фази III — у середині 2026. На даний момент для пацієнтів із GA доступні лише протикомпонентні терапії з кількома ін’єкціями. Ocugen вважає, що OCU410 охоплює ширший спектр механізмів захворювання, що може змінити підходи до лікування.

За всіма трьома програмами заплановано подання трьох BLA протягом наступних трьох років.

Keros Therapeutics: фокус на DMD після стратегічного перерозподілу

Keros планує розпочати дослідження фази II KER-065 у пацієнтів з Duchenne muscular dystrophy (DMD) у першому кварталі 2026 року. Цей диференційований інгібітор TGF-β отримав орфанний статус для лікування DMD.

У серпні 2025 року Keros припинила розробку cibotercept для легеневої артеріальної гіпертензії, перенаправивши ресурси на KER-065, який вважається найперспективнішою програмою компанії. Результати фази I для DMD успішно досягли основних цілей щодо безпеки, переносимості, фармакокінетики та фармакодинаміки, що підтримує подальший розвиток.

Стратегічне партнерство з японською компанією Takeda включає розробку elritercept, ф’юзінг-протеїну ActRIIA для лікування мієлодиспластичних синдромів і мієфіброзу. Takeda планує найближчим часом перейти до фази III для застосувань при перших лініях лікування мієлодиспластичних синдромів. Це партнерство генерує короткостроковий дохід через платіжі за досягненням етапів і роялті для Keros.

Kyverna Therapeutics: розширення CAR T у сферу аутоімунних захворювань

Kyverna’s провідний кандидат mivocabtagene autoleucel (miv-cel) — це терапія CAR T-клітинами у фазі II для жорсткої особи синдрому (SPS), рідкісного прогресуючого неврологічного аутоімунного розладу. Цей підхід має потенціал отримати перше схвалення FDA для CAR T у аутоімунних показаннях.

Недавно оприлюднені дані дослідження SPS показали статистично значущі, стабільні покращення у загальній інвалідності, мобільності та жорсткості. Пацієнти залишалися без потреби у імунотерапії. Подання BLA заплановане на першу половину 2026. Обидва статуси — передова терапія регенеративної медицини та орфанний препарат — вже отримані.

Окреме дослідження фази II/III з реєстраційною метою оцінює miv-cel при генералізованій міастенії (gMG). Проміжні результати фази II вказують на можливість тривалої, безліки препаратів, ремісії захворювання. Залучення до фази III розпочнеться незабаром, а оновлені дані фази II очікуються у 2026.

Додаткові дослідження фази I/II, ініційовані дослідниками, вивчають застосування при розсіяному склерозі та ревматоїдному артриті, що визначає пріоритети майбутнього розвитку. У листопаді Kyverna отримала кредит у розмірі $150 мільйонів доларів через Oxford Finance, що підвищує фінансову гнучкість для подальшого розвитку портфеля.

Celcuity: просування другого рівня лікування раку молочної залози

У листопаді 2025 року Celcuity подала NDA до FDA на gedatolisib, спрямований на пацієнтів з HR-позитивним, HER2-негативним прогресуючим раком молочної залози, які раніше отримували інгібітори CDK4/6. Подання базується на даних когорти з PIK3CA-диким типом з дослідження VIKTORIA-1 фази III.

Результати когорти з диким типом показали, що схеми gedatolisib у трійці та двійці досягли додаткового медіанного прогресування без захворювання на 7,3 і 5,4 місяців відповідно порівняно з фулвестрантом. Ці покращення перевищують результати будь-якого аналогічного дослідження фази III у цій групі пацієнтів, що отримують другий або наступний рівень ендокринної терапії. Термін рішення FDA — 2026, з прискореним комерційним підготовленням.

Когорта з мутацією PIK3CA вже завершила набір; очікується публікація даних у першій половині 2026. Інші дослідження вивчають комбінації gedatolisib у різних показаннях раку молочної залози та простати.

Висновки для інвесторів

Ці п’ять компаній у сукупності відображають еволюцію біотехнологічного інноваційного ландшафту. Хоча кожна має внутрішні ризики розвитку, потенціал для значущих каталізаторів у 2026 році — у поєднанні з великим незадоволеним медичним попитом у їхніх сферах — робить їх кандидатами для ретельного моніторингу у процесі інвестиційного дослідження.