Sanofi enfrenta revés com CRL no medicamento para esclerose múltipla enquanto garante vitória na UE para o inibidor de BTK

A Sanofi revelou um obstáculo regulatório significativo esta semana, uma vez que a FDA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) relativamente à sua candidatura ao tolebrutinib, um inibidor de tirosina quinase (BTK) que visa a esclerose múltipla secundária progressiva não recidivante (nrSPMS) em adultos. O revés representa a segunda revisão importante no cronograma de aprovação em poucos meses, com a agência agora a prever fornecer orientações adicionais até ao primeiro trimestre de 2026.

Atrasos regulatórios agravam desilusões clínicas anteriores

A decisão de CRL segue um padrão de desafios crescentes para o programa de inibidores de BTK da Sanofi. No início deste ano, a FDA estendeu o período de revisão do tolebrutinib duas vezes — primeiro por três meses na primavera, e depois novamente após a empresa submeter um protocolo de acesso expandido a pedido do regulador. A data inicial de decisão de 28 de setembro de 2025 foi adiada para 28 de dezembro, sendo posteriormente atrasada para o início de 2026.

O timing coincide com novos revés clínicos. Nas últimas semanas, a Sanofi revelou que o seu ensaio de fase III PERCEUS, que avalia o tolebrutinib na esclerose múltipla primária progressiva (PPMS), não conseguiu atingir os objetivos primários de desaceleração da progressão da incapacidade. A empresa decidiu posteriormente interromper o desenvolvimento adicional na PPMS, que representa aproximadamente 10% da população de pacientes com esclerose múltipla. Apesar das preocupações com a eficácia, o perfil de segurança manteve-se consistente com estudos anteriores.

Estes desafios ecoam 2022, quando a FDA impôs uma suspensão clínica parcial nos estudos do tolebrutinib após identificar casos de lesão hepática induzida por medicamentos nos participantes do ensaio. Embora a empresa tenha eventualmente descontinuado ensaios separados para a miastenia gravis, a indicação de esclerose múltipla continuou a avançar — até agora.

Desempenho de mercado e perspetivas dos analistas

As ações da SNY aumentaram apenas 1,1% nos últimos seis meses, subdesempenhando significativamente o subida de 20,4% do setor de saúde em geral, refletindo ceticismo do mercado quanto ao percurso do medicamento. A CRL e o recente fracasso no ensaio sugerem uma reavaliação geral da força do pipeline da Sanofi na neurologia.

No entanto, a empresa obteve uma vitória importante internacionalmente. A Comissão Europeia aprovou o Wayrilz (rilzabrutinib), outro inibidor de BTK, para o tratamento de pacientes adultos com trombocitopenia imune (ITP) que não responderam a outras terapêuticas. Esta aprovação seguiu uma opinião positiva do comité em outubro e foi apoiada por dados do ensaio de fase III LUNA 3, que demonstraram melhorias nos níveis sustentados de plaquetas. A FDA já tinha aprovado o Wayrilz para ITP crónica em agosto de 2025.

O que vem a seguir para os investidores

Os destinos divergentes do pipeline da Sanofi — parado na esclerose múltipla, mas avançando na ITP — sublinham a imprevisibilidade do desenvolvimento de medicamentos. Com orientações adicionais da CRL previstas até março de 2026, a empresa enfrenta decisões críticas sobre a viabilidade comercial do tolebrutinib. Os observadores do mercado estão a acompanhar se submissões adicionais de dados podem reviver a candidatura ou se a Sanofi irá redirecionar recursos para os seus programas de BTK validados em indicações hematológicas.