Je viens de voir que Dyne Therapeutics a obtenu la désignation de médicament orphelin pour Z-basivarsen au Japon pour le traitement de la dystrophie musculaire myotonique de type 1. C'est assez intéressant car ce composé bénéficie déjà du statut d'orphelin de la FDA et de l'EMA, ainsi que des désignations de thérapie innovante et de voie rapide. Il a donc maintenant une reconnaissance mondiale en tant que médicament orphelin, ce qui signifie essentiellement des voies de développement accélérées dans les principaux marchés. L'essai de phase 1/2 ACHIEVE est en cours. Je ne sais pas combien de personnes cela concerne, mais les programmes de médicaments orphelins avancent généralement plus rapidement dans les processus réglementaires. À surveiller si vous suivez les avancées en biotechnologie.