Cinq innovateurs en biotechnologie positionnés pour des percées potentielles : ce que 2026 réserve aux chercheurs de croissance élevée

La reprise du marché prépare le terrain pour l’innovation en biotechnologie

Le paysage pharmaceutique et biotechnologique a connu un changement radical ces derniers mois. Après avoir rencontré des difficultés au premier semestre 2025, les principaux acteurs tels que Pfizer, AstraZeneca, Eli Lilly et Novo Nordisk ont négocié des cadres tarifaires avec l’administration Trump, stabilisant ainsi le sentiment des investisseurs. Parallèlement, l’activité de fusion-acquisition a rebondi, témoignant d’une confiance renouvelée dans le secteur.

Cette résurgence se reflète dans les indicateurs de performance : l’industrie des médicaments à grande capitalisation a surpassé le S&P 500 au cours des trois derniers mois. La FDA a maintenu un rythme d’approbation stable tout au long de 2025, autorisant 41 médicaments à la mi-décembre. En regardant vers 2026, l’innovation en R&D reste la priorité, avec un élan particulier dans les traitements contre l’obésité, les applications de thérapie génique, les troubles inflammatoires et les solutions en neurosciences.

Qu’est-ce qui fait une action “rupture” ?

En terminologie biotech, les actions rupture représentent des entreprises montrant un ou plusieurs de ces indicateurs : résultats positifs récents en essais cliniques avec des jalons de données à venir, obtention d’importantes approbations de la FDA ou décisions réglementaires en attente, ou pionnier dans des avancées scientifiques notables. Cinq entreprises méritent l’attention des investisseurs : Mind Medicine (MindMed) [MNMD], Ocugen [OCGN], Keros Therapeutics [KROS], Kyverna Therapeutics [KYTX], et Celcuity [CELC].

Selon les classements Zacks, KROS détient une note #1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (Hold). Ces entreprises opèrent actuellement en pertes en raison de dépenses élevées en R&D pour le développement de pointe. Cependant, une commercialisation réussie des médicaments pourrait se traduire par des opportunités de revenus substantielles. Le groupe de cinq actions a déjà surpassé le gain de 15,3 % du secteur sur trois mois.

Avertissement important : Les investissements en biotech sont intrinsèquement volatils. Le succès dépend entièrement des résultats des approbations de la FDA. Beaucoup de ces entreprises sont encore à plusieurs années de la publication de données critiques, ce qui les rend principalement adaptées aux investisseurs agressifs à l’aise avec un risque élevé.

MindMed : Innovation psychiatrique par la recherche sur le lysergide

MindMed fait progresser le MM120, une formulation de comprimé à dissociation orale représentant une version pharmaceutiquement optimisée du D-tartrate de lysergide. La molécule cible le trouble d’anxiété généralisée (GAD) et le trouble dépressif majeur (MDD).

Deux essais de phase III cruciaux — Voyage et Panorama — recrutent actuellement des patients atteints de GAD. Les résultats principaux de Voyage seront disponibles au premier semestre 2026, suivis par ceux de Panorama dans la seconde moitié. La désignation de thérapie innovante par la FDA pour le MM120 dans le GAD reflète le besoin médical non satisfait dans ce domaine, où le dernier médicament novateur a été approuvé en 2007.

Les données de phase II ont déjà démontré une efficacité nettement supérieure aux traitements standards existants, avec une bonne tolérance de sécurité. L’essai Emerge dans le MDD a progressé plus rapidement que prévu, avec une publication des données prévue pour mi-2026 contre une estimation précédente pour la seconde moitié. La société prévoit de lancer Ascend, une seconde étude de phase III dans le MDD, à la mi-2026.

Le MM402, candidat secondaire de MindMed pour le trouble du spectre autistique, débutera des études de phase II d’ici la fin 2025. Avec trois résultats clés attendus, 2026 pourrait représenter un tournant transformationnel. Une levée de fonds de 258,9 millions de dollars a considérablement renforcé le bilan, permettant d’accélérer le développement du MM120.

Ocugen : pipeline de thérapies géniques multi-programmes

Ocugen progresse rapidement dans trois programmes distincts de thérapie génique traitant des pathologies rétiniennes avec des mécanismes différenciés.

Le programme principal concerne l’OCU400 pour la rétinite pigmentaire (RP), une maladie génétique rare entraînant une perte progressive de la vision. L’essai de phase III liMeliGhT approche de la fin de recrutement, avec des résultats principaux attendus au Q4 2026. La soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) débutera au premier semestre 2026, avec une soumission complète prévue durant 2026. La désignation de médicament orphelin soutient cette indication. Notamment, la RP implique des mutations sur plus de 100 gènes ; actuellement, seule une thérapie approuvée cible une mutation unique. L’injection sous-rétinienne unique d’OCU400 traite plusieurs mutations génétiques.

L’étude GARDian3 évalue l’OCU410ST pour la maladie de Stargardt, pour laquelle aucun traitement approuvé par la FDA n’existe actuellement. Les données intermédiaires seront disponibles à mi-2026 ; la soumission de la BLA est prévue pour le premier semestre 2027.

L’OCU410 entre en phase II en tant qu’injection unique pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) atrophique géographique, stade avancé de la DMLA sèche. Les données de phase II sont attendues au premier trimestre 2026, avec un début de phase III prévu pour mi-2026. Les options actuelles pour les patients atteints de DMLA géographique incluent uniquement des thérapies anti-complement nécessitant plusieurs injections. Ocugen pense que l’OCU410 cible des mécanismes de maladie plus larges que la seule voie du complément, ce qui pourrait révolutionner les paradigmes de traitement.

Avec la progression de ces trois programmes selon le calendrier prévu, trois soumissions de BLA sont envisagées dans les trois prochaines années.

Keros Therapeutics : Focus sur la DMD après réallocation stratégique

Keros prévoit de lancer une étude de phase II du KER-065 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au cours du premier trimestre 2026. Cet inhibiteur différencié de TGF-β a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la DMD.

En août 2025, Keros a arrêté le développement du cibotercept pour l’hypertension artérielle pulmonaire, réorientant ses ressources vers le KER-065, considéré comme le programme le plus prometteur de la société. Les résultats de la phase I sur la DMD ont réussi à atteindre les objectifs principaux en termes de sécurité, tolérance, pharmacocinétique et pharmacodynamie, soutenant la poursuite du développement.

Un partenariat stratégique avec l’entité japonaise Takeda concerne le développement de l’elritercept, une protéine de fusion ActRIIA candidate pour le traitement des syndromes myélodysplasiques et de la myélofibrose. Takeda prévoit de faire progresser rapidement ce candidat en phase III pour les applications en première ligne dans la syndromie myélodysplasique. Ce partenariat génère des revenus à court terme via des paiements de jalons et des redevances pour Keros.

Kyverna Therapeutics : Expansion du CAR T dans l’auto-immunité

Le candidat principal de Kyverna, mivocabtagene autoleucel (miv-cel), est une thérapie CAR T en phase II pour le syndrome de la personne rigide (SPS), une maladie auto-immune neurologique rare et progressive. Cette approche pourrait obtenir une première approbation FDA pour un traitement CAR T dans les indications auto-immunes.

Les données récentes de l’essai SPS ont montré des améliorations statistiquement significatives et durables de l’incapacité globale, de la mobilité et de la rigidité. Les patients sont restés sans besoin d’immunothérapie. La soumission de la BLA est prévue pour le premier semestre 2026. Les désignations de thérapie avancée en médecine régénérative et de médicament orphelin ont été accordées.

Un autre essai de phase II/III enregistrement évalue le miv-cel dans la myasthénie grave généralisée (gMG). Les résultats intermédiaires de la phase II indiquent un potentiel pour une rémission durable et sans médicament. Le recrutement de la phase III débutera bientôt, avec une mise à jour des données de phase II attendue en 2026.

Des études exploratoires de phase I/II menées par des investigateurs examinent des applications dans la sclérose en plaques et la polyarthrite rhumatoïde, orientant les priorités de développement futures. En novembre, Kyverna a obtenu une facilité de prêt de $150 million via Oxford Finance, renforçant sa flexibilité financière pour la poursuite du développement de son pipeline.

Celcuity : Avancement dans le traitement du cancer du sein de second ordre

En novembre 2025, Celcuity a soumis une NDA à la FDA pour le gedatolisib, ciblant les patients atteints de cancer du sein avancé HR positif, HER2 négatif, précédemment traités par inhibiteurs de CDK4/6. La soumission s’appuie sur les données du cohort PIK3CA sauvage de l’étude de phase III VIKTORIA-1.

Les résultats du cohort sauvage ont montré que les régimes triplet et doublet à base de gedatolisib ont amélioré la survie sans progression médiane incrémentielle de 7,3 et 5,4 mois respectivement par rapport au fulvestrant. Ces améliorations dépassent les résultats rapportés par toute étude de phase III comparable dans cette population de patients recevant une thérapie endocrine de second ordre ou plus. La décision de la FDA est attendue en 2026, avec une préparation commerciale en accélération.

Le cohort mutant PIK3CA a terminé son recrutement ; les données principales sont attendues au premier semestre 2026. D’autres études en cours examinent les combinaisons de gedatolisib dans le cancer du sein et de la prostate.

La conclusion pour l’investisseur

Ces cinq entreprises représentent collectivement le paysage en évolution de l’innovation biotech. Bien que chacune comporte des risques inhérents de développement, le potentiel de catalyseurs significatifs en 2026 — couplé à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans leurs domaines respectifs — en fait des candidates à suivre de près dans votre processus de recherche d’investissement.