Cinco innovadores en biotecnología posicionados para posibles avances: qué depara 2026 para los buscadores de alto crecimiento

La recuperación del mercado prepara el escenario para la innovación en biotecnología

El panorama farmacéutico y biotecnológico ha cambiado drásticamente en los últimos meses. Después de luchar en la primera mitad de 2025, los principales actores, incluyendo Pfizer, AstraZeneca, Eli Lilly y Novo Nordisk, han negociado marcos de precios con la administración Trump, estabilizando el sentimiento de los inversores. Simultáneamente, la actividad de fusiones y adquisiciones se ha recuperado, señalando una renovada confianza en todo el sector.

Este resurgir se refleja en métricas de rendimiento: la industria de Grandes Empresas Farmacéuticas ha superado al S&P 500 en los últimos tres meses. La FDA mantuvo un ritmo constante de aprobaciones durante 2025, autorizando 41 medicamentos hasta mediados de diciembre. De cara a 2026, la innovación en I+D sigue siendo la prioridad principal, con un impulso particular en tratamientos contra la obesidad, aplicaciones de terapia génica, trastornos inflamatorios y soluciones en neurociencia.

¿Qué hace que una acción sea una “ruptura” (breakthrough)?

En terminología biotecnológica, las acciones breakthrough representan empresas que demuestran uno o más de estos indicadores: resultados positivos recientes en ensayos clínicos con próximos hitos de datos, obtención de aprobaciones significativas de la FDA o decisiones regulatorias pendientes, o avances científicos notables. Cinco empresas merecen la atención de los inversores: Mind Medicine (MindMed) [MNMD], Ocugen [OCGN], Keros Therapeutics [KROS], Kyverna Therapeutics [KYTX], y Celcuity [CELC].

Según las clasificaciones de Zacks, KROS tiene una calificación #1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (Mantener). Estas empresas actualmente operan con pérdidas debido a elevados gastos en I+D para desarrollos de vanguardia. Sin embargo, la comercialización exitosa de medicamentos podría traducirse en oportunidades de ingresos sustanciales. El grupo de cinco acciones ya ha superado la ganancia del 15.3% del sector en tres meses.

Advertencia importante: Las inversiones en biotecnología son inherentemente volátiles. El éxito depende completamente de los resultados de las aprobaciones de la FDA. Muchas de estas empresas aún están a años de la publicación de datos críticos, por lo que son principalmente adecuadas para inversores agresivos que toleren altos riesgos.

MindMed: Innovación psiquiátrica a través de la investigación de Lysergide

MindMed está avanzando con MM120, una formulación de tableta de disolución oral que representa una versión farmacéuticamente optimizada de la D-tartrato de lysergide. El compuesto apunta al trastorno de ansiedad generalizada (GAD) y al trastorno depresivo mayor (MDD).

Dos ensayos críticos de fase III—Voyage y Panorama—están actualmente inscribiendo pacientes con GAD. Los resultados preliminares de Voyage se esperan en la primera mitad de 2026, con los datos de Panorama en la segunda mitad. La designación de terapia innovadora de la FDA para MM120 en GAD refleja la necesidad no satisfecha en este espacio, donde el último medicamento novedoso recibió aprobación en 2007.

Los datos de fase II ya demostraron una eficacia que supera sustancialmente a los tratamientos estándar existentes, junto con una tolerabilidad de seguridad favorable. El ensayo Emerge en MDD ha avanzado más rápido de lo previsto, proyectando ahora la publicación de datos para mediados de 2026 en lugar del cronograma estimado anteriormente para la segunda mitad. La empresa planea lanzar Ascend, un segundo estudio de fase III en MDD, a mediados de 2026.

MM402, el candidato secundario de MindMed para el trastorno del espectro autista, iniciará estudios de fase II antes de fin de 2025. Con tres resultados clave previstos, 2026 podría representar un punto de inflexión transformador. Una ronda de financiación de 258,9 millones de dólares ha fortalecido sustancialmente el balance, permitiendo acelerar el desarrollo de MM120.

Ocugen: Pipeline de terapia génica multi-programa

Ocugen avanza rápidamente en tres programas distintos de terapia génica que abordan patologías retinianas con mecanismos diferenciados.

El programa principal involucra OCU400 para la retinitis pigmentosa (RP), un trastorno genético raro que causa pérdida progresiva de visión. El ensayo de fase III liMeliGhT está cerca de completar la inscripción, con resultados preliminares esperados en el cuarto trimestre de 2026. La presentación de la solicitud de licencia de biológicos comenzará en la primera mitad de 2026, con la presentación completa de BLA prevista durante 2026. La designación de medicamento huérfano respalda esta indicación. Es importante destacar que la RP involucra mutaciones en más de 100 genes; actualmente solo existe una terapia aprobada, que apunta a una sola mutación. La inyección subretinal de una sola vez de OCU400 aborda múltiples mutaciones genéticas.

El estudio GARDian3 evalúa OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, donde actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA. Los datos interinos llegarán a mediados de 2026; la presentación de BLA está planificada para la primera mitad de 2027.

OCU410 entra en desarrollo de fase II como una inyección única para atrofia geográfica, una etapa avanzada de degeneración macular seca relacionada con la edad. Se esperan datos de fase II en el primer trimestre de 2026, y se proyecta iniciar fase III a mediados de 2026. Las opciones actuales para pacientes con atrofia geográfica incluyen solo terapias anti-complemento que requieren múltiples inyecciones. Ocugen cree que OCU410 aborda mecanismos de enfermedad más amplios que el camino del complemento, lo que podría revolucionar los paradigmas de tratamiento.

Con los tres programas avanzando según lo previsto, se proyectan tres presentaciones de BLA en los próximos tres años.

Keros Therapeutics: Enfoque en DMD tras reasignación estratégica

Keros planea iniciar un estudio de fase II de KER-065 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) durante el primer trimestre de 2026. Este inhibidor diferenciado de TGF-β ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de DMD.

En agosto de 2025, Keros discontinuó el desarrollo de cibotercept para la hipertensión arterial pulmonar, redirigiendo recursos hacia KER-065, considerado el programa más prometedor de la compañía. Los resultados de fase I en DMD, en etapas tempranas, cumplieron con éxito los objetivos principales en seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia, apoyando su avance.

La asociación estratégica con la entidad japonesa Takeda implica el desarrollo de elritercept, una proteína de fusión ActRIIA, para síndromes mielodisplásicos y tratamiento de mielofibrosis. Takeda planea avanzar en estudios de fase III para aplicaciones de síndrome mielodisplásico en primera línea en un futuro cercano. Esta asociación genera ingresos a corto plazo mediante pagos por hitos y regalías para Keros.

Kyverna Therapeutics: Expansión de CAR T a la autoinmunidad

El candidato principal de Kyverna, mivocabtagene autoleucel (miv-cel), representa una terapia CAR T en desarrollo de fase II para el síndrome de personas rígidas (SPS), un trastorno autoinmune neurológico progresivo y raro. Este enfoque tiene potencial para lograr la primera aprobación de la FDA para un tratamiento CAR T en indicaciones autoinmunes.

Recientemente, los datos del ensayo SPS demostraron mejoras estadísticamente significativas y sostenidas en discapacidad general, movilidad y rigidez. Los pacientes permanecieron libres de requerimientos de inmunoterapia. La presentación de BLA está prevista para la primera mitad de 2026. Se han otorgado designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa y de Medicamento Huérfano.

Un ensayo registral separado de fase II/III evalúa miv-cel en miastenia gravis generalizada (gMG). Los resultados interinos de fase II indicaron potencial para una remisión duradera y libre de medicamentos. La inscripción en fase III comenzará pronto, y se esperan datos actualizados de fase II en 2026.

Estudios adicionales de fase I/II iniciados por investigadores exploran aplicaciones en esclerosis múltiple y artritis reumatoide, informando las prioridades de desarrollo futuras. En noviembre, Kyverna aseguró una línea de crédito de $150 millón a través de Oxford Finance, mejorando la flexibilidad financiera para el avance sostenido de la cartera.

Celcuity: Avance en cáncer de mama en segunda línea

En noviembre de 2025, Celcuity presentó una NDA a la FDA para gedatolisib, dirigido a pacientes con cáncer de mama avanzado positivo para HR y HER2-negativo, previamente tratados con inhibidores de CDK4/6. La presentación se basó en datos del cohorte de tipo salvaje de PIK3CA del estudio de fase III VIKTORIA-1.

Los resultados del cohorte de tipo salvaje mostraron que los regímenes triplete y doble de gedatolisib lograron mejoras en la supervivencia libre de progresión mediana de 7.3 y 5.4 meses, respectivamente, en comparación con fulvestrant. Estas mejoras superan los resultados reportados en cualquier estudio de fase III comparable en esta población de pacientes que reciben terapia endocrina de segunda línea o superior. La decisión de la FDA se espera en 2026, con preparación comercial acelerada.

El cohorte de mutantes de PIK3CA ha completado la inscripción; se esperan datos preliminares en la primera mitad de 2026. Otros estudios en curso examinan combinaciones de gedatolisib en indicaciones de cáncer de mama y próstata.

La conclusión para el inversor

Estas cinco empresas representan colectivamente el panorama en evolución de la innovación en biotecnología. Aunque cada una conlleva riesgos inherentes de desarrollo, el potencial de catalizadores significativos en 2026—junto con necesidades médicas no satisfechas en sus respectivas áreas—las posiciona como candidatas para un seguimiento cercano en tu proceso de investigación de inversión.